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胎盤、臍帶間充質干細胞新藥獲得臨床批件!圍產干細胞具有廣闊的臨床應用前景!

時間:2019-10-30

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根據國家藥品監督管理局藥品審評中心的信息,目前已經有4款間充質干細胞新藥獲得臨床試驗默示許可,其中2款采用了圍產干細胞,包括胎盤和臍帶間充質干細胞。

根據國家藥品監督管理局藥品審評中心的信息,目前已經有4款間充質干細胞新藥獲得臨床試驗默示許可,其中2款采用了圍產干細胞,包括胎盤和臍帶間充質干細胞。

臨床批件好比新藥進入臨床試驗的 大門“鑰匙”,對新藥研發的推進具有重要意義。臨床試驗是新藥上市之前必將經歷的環節,是驗證安全性和有效性的關鍵。因此,胎盤和臍帶間充質干細胞新藥獲得臨床批件,讓更多人看到它們具有的醫學價值,也縮短了這類干細胞新藥從實驗室到臨床應用的距離。

圍產干細胞:醫學發展的新引擎

圍產干細胞指的是胎兒在母體內發育成長所必須的附屬器官——胎盤、臍帶組織中的干細胞。近年來,隨著科學的發展,越來越多的人認識到了圍產干細胞的潛在價值。作為一種寶貴的健康資源,干細胞能夠讓圍產組織在產婦分娩后變廢為寶,在全球越來越受重視。

根據全球第二大市場研究咨詢公司 Markets and Markets發布的數據,全球干細胞存儲市場中,胎盤干細胞市場增長的速度預計最快。這主要是因為全球胎盤及臍帶存儲數量逐年增加,以及公眾對干細胞治療潛力的認識日益劇增。

圍產期干細胞來源豐富,增殖分化功能強,具有大規模制備成藥的潛力,臨床應用前景十分廣闊。圍產組織中干細胞含量最多的是胎盤,占85%-90%。從胎盤中提取的干細胞具有數量多、應用廣、免疫原性低的特點。胎盤干細胞是一種多能干細胞,可以分化成為脂肪、肌肉、肌腱、韌帶等多種多樣的細胞。與其他組織來源的干細胞相比,胎盤干細胞不僅免疫原性低,還具有免疫調節作用;胎盤干細胞可在直系親屬間使用,對配型的要求低。



目前,胎盤干細胞已經被廣泛應用于神經系統疾病、心血管系統疾病、血液系統疾病、免疫系統疾病及代謝性疾病等的臨床研究中。隨著臨床試驗的開展,以及國家對干細胞臨床研究與轉化的支持,圍產干細胞迎來了發展的新機遇。2019年初至今,已經有2款圍產干細胞在“60天臨床試驗默示許可”的新藥審批新制度下獲得臨床批件,推動了圍產干細胞上市的進程。

多種難治性疾病的新希望

圍產干細胞最大的用途是對難治性的治療。根據全球最大的臨床試驗登記網站上的信息,目前在該系統中登記在案的胎盤干細胞臨床研究涉及到常見疾病和一些罕見病,例如,糖尿病、骨關節炎、缺血性腦卒中、慢性腸炎、再生障礙性貧血、骨髓增生異常綜合征、特發性肺纖維化、新生兒嚴重缺氧缺血性腦病、陰莖硬結癥、勃起功能障礙等。

已經發表的數據顯示,圍產干細胞在骨關節炎、糖尿病足、急性移植物抗宿主病等領域的治療研究中展現出了安全性和初步有效性。

在治療糖尿病領域,已經有一些數據顯示臍帶間充質干細胞移植是安全的[1],并且能夠改善病人的癥狀,例如增加II型糖尿病患者的C肽水平和調節T細胞水平。國內還有新數據顯示[2],對于患有嚴重肢體缺血的糖尿病患者,多次肌肉注射胎盤間充質干細胞可能是一種安全有效的替代療法。4名患者接受注射后在隨訪期中沒有觀察到嚴重不良事件的發生,患者的臨床特征有所改善。



在治療中風領域,圍產干細胞也取得了初步積極的研究結果。今年4月,澳大利亞墨爾本公開的案例表明,一位67歲的患者在中風24小時內接受了胎盤羊膜干細胞注射,在第一階段治療后有了明顯的治療效果——病癥由治療前的上肢無力以及嚴重的言語障礙轉變為可以自由控制自己的手。

在罕見病領域,圍產干細胞帶來了新思路。例如對于一種罕見遺傳病早衰癥,會讓一個處在花一般年紀的少年長得像80歲的老太太,患者身體衰老的速度比正常人快5-10倍,器官衰竭迅速,造成生理機能下降,目前臨床上尚無有效的治療方法。而胎盤干細胞帶來了新希望。北京大學第三醫院與博雅合作開展了全球首例胎盤干細胞治療早衰癥。14歲早衰癥女孩接受靜脈注射胎盤間充質干細胞后,急速衰老的機體得到了緩解,與以前相比生活得到了改善,生命也得到了延長。

……

陸續發表的研究數據讓人看到了胎盤干細胞不盡給常見疾病而且還給給罕見病的治療帶來了更多的可能。

展望

圍產干細胞的發展推動著人類醫學進入新的發展時代,一個給過去無計可施的疾病帶來新選擇的時代。在產學研醫的綜合推動下,圍產干細胞進入了更加快速的發展時期。目前,國內外企業正在共同努力推進圍產干細胞的臨床研究轉化,例如博雅正在同國內多家醫院合作,開展胎盤干細胞治療自體免疫疾病、骨關節炎、宮腔粘連、地中海貧血、早衰癥等疾病的臨床研究,共同推進胎盤干細胞從基礎科研到臨床應用的快速轉化,并造福人類。

參考文獻:
[1] Umbilical cord mesenchymal stem cell transfusion ameliorated hyperglycemia in patients with type 2 diabetes mellitus.
[2] Safety and Efficacy of Placenta-Derived Mesenchymal Stem Cell Treatment for Diabetic Patients with Critical Limb Ischemia: A Pilot Study

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